Técnica de edição de genes dá resultado em pacientes humanos

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Depois de muita polêmica, a edição de células-tronco dá seus primeiros resultados práticos no tratamento de doenças genéticas, através de uma tecnologia denominada CRISPR. Do inglês Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (Repetições Palindrômicas Curtas Agrupadas e Regularmente Interespaçadas), o CRISPR é uma técnica que permite cortar o DNA e desativar grupos de genes, adicionar novos ou modificar suas funções.

Foram tratados dois pacientes com doenças genéticas do sangue. Um deles, europeu, tem talassemia (o corpo produz pouca hemoglobina) e iniciou o tratamento em março; o outro paciente, americano, sofre de anemia falciforme (as hemácias têm a forma de foice) e começou a nova terapia em abril.

Na anemia falciforme, as hemácias deformadas obstruem os vasos, causando dor. (Fonte: Shutterstock/Victor Josan)

Nos dois casos, efeitos das doenças foram eliminados: o americano não sofre mais de crises de dor (provocadas quando as hemácias deformadas entopem vasos sanguíneos) e o europeu não precisa mais de transfusões de sangue, o protocolo adotado para pacientes com a sua doença.

A técnica consistiu em usar genes de células-tronco dos pacientes, editados em laboratório e ligados a uma versão do gene da hemoglobina normalmente desativada na idade adulta. As células-tronco são, então, transplantadas de volta para a medula óssea do paciente para produzirem hemoglobina em quantidades normais.

Fazendo história pelo bem ou pelo mal

Os resultados promissores do tratamento, chamado de CTX001 e desenvolvido pela CRISPR Therapeutics e pela Vortex, mostram que ele é seguro o bastante para que sejam feitos novos ensaios clínicos. Os testes clínicos devem contar agora com 45 pacientes dos EUA, do Canadá e da Europa, cada um sendo acompanhado por um tempo mais longo em uma avaliação de segurança de longo prazo.

O CRISPR não é um procedimento desconhecido do público: no ano passado, a técnica de edição do DNA levantou questões morais e éticas quando o cientista chinês He Jiankui revelou ter modificado geneticamente embriões de gêmeos humanos. O escândalo levou a comunidade científica a pedir uma moratória global no uso da técnica.

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